Deutsche Muskelstiftung

Isis Pharmaceuticals initiiert SHINE-Studie

	Die Firma ISIS Pharmaceuticals initiiert die SHINE-Studie, um SMA-Patienten, die die Phase-III-Studien ENDEAR und CHERISH abgeschlossen haben, mit ISIS-SMNRx zu versorgen. Nachfolgend können sie auszugsweise die deutsche Übersetzung zu dem Originalartikel lesen:
"Isis Pharmaceuticals Initiates SHINE Study to Provide ISIS-SMN Rx for Patients With SMA Who Have Completed the Phase 3 ENDEAR and CHERISH Studies"

Isis Pharmaceuticals initiiert SHINE-Studie, um SMA-Patienten, die die Phase-III-Studien ENDEAR und CHERISH abgeschlossen haben, mit ISIS-SMNRx zu versorgen

CARLSBAD, Kalifornien, USA, 15. Oktober 2015 /PRNewswire/ -- Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) meldet den Start der unverblindeten Verlängerungsstudie SHINE. In der SHINE-Studie werden Säuglinge und Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA), die vollständig an den Phase-III-Studien ENDEAR und CHERISH teilgenommen haben und für die Teilnahme an SHINE infrage kommen, mit ISIS-SMNRx behandelt. In der SHINE-Studie erhalten alle Patienten ISIS-SMNRx in einer Dosis von 12 mg – Säuglinge nach Abschluss von ENDEAR alle vier Monate und Kinder nach Abschluss von CHERISH alle sechs Monate. Für die Initiierung der Studie hat Isis eine Meilensteinzahlung in Höhe von 11 Millionen US-Dollar von Biogen erhalten.

„Die Aufnahme von Studienteilnehmern in die Studien ENDEAR und CHERISH verläuft nach Plan. Wir freuen uns, nun die Studie SHINE beginnen und damit ISIS-SMNRx jenen Patienten zur Verfügung stellen zu können, die eine unserer Phase-III-Studien ENDEAR und CHERISH abgeschlossen haben“, erklärt B. Lynne Parshall, Chief Operating Officer von Isis Pharmaceuticals. „Wir wissen das Engagement und die Unterstützung der SMA-Gemeinschaft, der Patienten und ihrer Familien bei der Durchführung unseres Phase-III-Programms mit ISIS-SMNRx sehr zu schätzen. Durch die Teilnahme an den Studien helfen sie uns bei der Entwicklung dieses Medikaments. Wir unternehmen gemeinsame Anstrengungen mit Biogen, um ISIS-SMNRx so schnell wie möglich auf den Markt zu bringen. Die Initiierung der SHINE-Studie ist Teil dieses Engagements und sorgt dafür, dass Patienten, die den kontrollierten Teil des Phase-III-Programms abgeschlossen haben, weiterhin Zugang zu ISIS-SMNRx erhalten.“

Isis und Biogen bewerten ISIS-SMNRx in einem breit angelegten klinischen Programm. Isis führt zwei randomisierte, doppelblinde, Scheininfusion-kontrollierte Studien mit ISIS-SMNRx durch – ENDEAR und CHERISH. Die Veröffentlichung der Daten aus diesen wichtigen Studien ist für Ende 2016 oder Anfang 2017 geplant. Bei der Studie ENDEAR handelt es sich um eine 13-monatige Studie an ca. 110 Säuglingen mit der Diagnose SMA. Die Studie CHERISH ist eine 15-monatige Studie an ca. 120 nicht-gehfähigen Kindern mit SMA.

Neben den Phase-III-Studien ENDEAR und CHERISH wird ISIS-SMNRx in den folgenden vier Phase-II-Studien untersucht:

• Biogen bewertet ISIS-SMNRx in der unverblindeten Studie NURTURE an ca. 25 präsymptomatischen Neugeborenen, bei denen SMA durch einen Gentest diagnostiziert wurde, die jedoch noch keine Symptome zeigen.
• Biogen bewertet ISIS-SMNRx in der randomisierten, doppelblinden, Scheininfusion-kontrollierten Studie EMBRACE an 21 Patienten, die die Alters- und Einschlusskriterien der Studien ENDEAR und CHERISH nicht erfüllen.
• Isis bewertet ISIS-SMNRx in einer unverblindeten Phase-II-Studie an 20 Säuglingen mit SMA. Die Säuglinge in dieser Studie werden bis zu 29 Monate lang behandelt. Im Juni 2015 meldete Isis, dass bei Säuglingen, die ISIS-SMNRx in der unverblindeten Phase-II-Studie erhalten hatten, ein längeres medianes ereignisfreies Überleben und Steigerungen bei den Muskelfunktionswerten beobachtet wurden und die Säuglinge wichtige Entwicklungsmeilensteine erreicht hatten.
• Isis bewertet ISIS-SMNRx in einer unverblindeten Verlängerungsstudie der Phase II an 30 Kindern, die die Behandlung in einer der früheren Studien mit ISIS-SMNRx abgeschlossen hatten. Die Patienten in dieser Studie werden bis zu 46 Monate lang behandelt. Im Juni 2015 meldete Isis, dass bei Kindern, die ISIS-SMNRx erhalten hatten, Steigerungen bei den Muskelfunktionswerten und Verbesserungen bei weiteren Tests der motorischen Funktion festgestellt wurden.

Isis hat außerdem die Behandlung in drei weiteren Studien mit ISIS-SMNRx abgeschlossen, in denen eine Einfach- oder Mehrfachdosierung von ISIS-SMNRx bei 56 Kindern mit SMA Typ II oder Typ III bewertet wurde. Kinder, die vollständig an einer dieser Studien teilgenommen hatten, kamen für eine Aufnahme in die unverblindete Verlängerungsstudie der Phase II infrage.
Isis bestätigt die Unterstützung für ISIS-SMNRx durch die folgenden Organisationen: Cure SMA, Muscular Dystrophy Association, SMA Foundation und geistiges Eigentum unter Lizenz des Cold Spring Harbor Laboratory und der University of Massachusetts Medical School.
Weitere Informationen zu den Studien finden sich unter dem Suchbegriff ISIS-SMNRx auf der Website www.clinicaltrials.gov oder der Studienwebsite für ISIS-SMNRx unter www.smastudy.com.

ÜBER SMA
SMA ist eine schwere genetisch bedingte Erkrankung, unter der etwa 30.000 bis 35.000 Patienten in den USA, Europa und Japan leiden. Patienten mit SMA droht der fortschreitende Verlust der motorischen Funktion und in ihrer schwersten Form ist SMA normalerweise tödlich. Es gibt keine zugelassenen Therapien für SMA. Die Krankheit wird durch das Fehlen oder einen Defekt des SMN1-(Survival of Motor Neuron 1)-Gens verursacht, was zu einem Mangel am SMN-(Survival of Motor Neuron)-Protein führt. SMN ist von entscheidender Bedeutung für die Gesundheit und das Überleben von Nervenzellen im Rückenmark, die für das neuromuskuläre Wachstum und die zugehörige Funktion verantwortlich sind. Eine von 50 Personen, entsprechend etwa sechs Millionen Menschen in den USA, ist Träger eines fehlerhaften SMN1-Gens, das nicht in der Lage ist, ein vollständig funktionsfähiges SMN-Protein zu produzieren. Träger zeigen keine Symptome und entwickeln die Krankheit nicht. Wenn jedoch beide Elternteile Träger sind, besteht eine Wahrscheinlichkeit von 1:4, dass ihr Kind an SMA leiden wird.

An SMA-Patienten wurden naturgeschichtliche Studien durchgeführt. Typ I ist die schwerste Form der SMA und die meisten Säuglinge mit SMA Typ I überleben das Säuglingsalter nicht. Laut einer Abhandlung von Rudnik-Schöneborn[i] aus dem Jahr 2009 beträgt das mediane ereignisfreie Überleben bei Säuglingen mit SMA Typ 1 6,1 Monate. In einer aktuellen Studie, die 2014 von der Pediatric Neuromuscular Clinical Research Group (PNCR)[ii] veröffentlicht wurde, lag das mediane ereignisfreie Überleben bei Säuglingen mit zwei Kopien von SMN2 bei 10,5 Monaten. Der Schweregrad der SMA korreliert mit der vorhandenen Menge an SMN-Protein. Säuglinge mit SMA Typ I produzieren sehr wenig SMN-Protein und haben eine Lebenserwartung von unter zwei Jahren. Kinder mit SMA Typ II weisen größere Mengen an SMN-Protein auf, haben jedoch ebenfalls eine verkürzte Lebensdauer und sind nie in der Lage zu gehen. Kinder mit SMA Typ III haben eine normale Lebensdauer, akkumulieren jedoch mit der Zeit lebenslange körperliche Behinderungen.

ÜBER ISIS-SMNRx
ISIS-SMNRx wurde entwickelt, um den SMA verursachenden Splicing-Defekt zu korrigieren, indem die Produktion von vollständig funktionsfähigem SMN-Protein erhöht wird. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat ISIS-SMNRx für die Behandlung von SMA-Patienten Orphan-Drug- und Fast-Track-Status eingeräumt. Isis arbeitet gegenwärtig mit Biogen an der Entwicklung und möglichen Kommerzialisierung des Prüfpräparats ISIS-SMNRx zur Behandlung der SMA. Nach den Bestimmungen des Vertrags von Januar 2012 ist Isis für die weltweite Entwicklung zuständig und Biogen hat die Möglichkeit, das Präparat unter Lizenz zu vertreiben.

ÜBER ISIS und BIOGEN
Isis und Biogen haben eine weit gefasste strategische Allianz geschlossen, um die Antisense-Technologie zur Weiterentwicklung der Behandlung neurologischer und neuromuskulärer Krankheiten zu nutzen. Diese Partnerschaft kombiniert die Fachkompetenz von Isis in der Antisense-Technologie, um potenzielle neurologische Ziele zu bewerten und neue Antisense-Medikamente zu entdecken, mit der Fähigkeit von Biogen, Therapien für neurologische Krankheiten zu entwickeln. Isis ist primär für die Entdeckung neuer Arzneimittel und die frühe Entwicklung von Antisense-Therapien zuständig. Biogen hat die Möglichkeit, jedes Antisense-Programm auf einer bestimmten Entwicklungsstufe unter Lizenz zu übernehmen. Aktuelle Entwicklungsprogramme umfassen Antisense-Medikamente zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (SMA) – ISIS-SMNRx –, Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) – ISIS-DMPK-2.5Rx – und zweier noch nicht genannter neurodegenerativer Krankheiten – ISIS-BIIB3Rx und ISIS-BIIB4Rx. Neben diesen vier Medikamenten haben Isis und Biogen zahlreiche Möglichkeiten, um weitere Ziele für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung neurologischer Erkrankungen zu untersuchen.

ÜBER ISIS PHARMACEUTICALS, INC.
Isis nutzt seine Führungsposition in RNA-gerichteter Technologie für die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Arzneimittel für seine Produktpipeline und seine Partner. Isis‘ umfassende Pipeline besteht aus 38 Arzneimitteln zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten mit Schwerpunkt auf kardiovaskulären, metabolischen, schweren und seltenen Krankheiten, einschließlich neurologischer und Krebserkrankungen. Isis' Partner Genzyme vermarktet das führende Produkt von Isis – KYNAMRO® – in den USA und anderen Ländern für die Behandlung von Patienten mit homozygoter FH. Isis verfügt über zahlreiche Medikamente in Entwicklungsphase 3 gegen schwere/seltene Krankheiten und kardiovaskuläre Erkrankungen. Dazu gehören auch Volanesorsen, ein Medikament zur Behandlung von Patienten mit familiärem Chylomikronämiesyndrom und familiärer partieller Lipodystrophie, das Isis entwickelt und durch seine Tochtergesellschaft Akcea Therapeutics zu vermarkten plant, ISIS-TTRRx, ein Medikament zur Behandlung von Polyneuropathie und Kardiomyopathie-Formen der TTR-Amyloidose, das Isis zusammen mit GSK entwickelt, sowie ISIS-SMNRx, ein Medikament zur Behandlung von Säuglingen und Kindern mit Spinaler Muskelatrophie, einer seltenen schweren neuromuskulären Erkrankung, das Isis zusammen mit Biogen entwickelt. Die Patente von Isis bieten starken und umfassenden Schutz für seine Medikamente und Technologie. Weitere Informationen zu Isis stehen unter www.isispharm.com zur Verfügung.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN VON ISIS PHARMACEUTICALS
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen bezüglich der Partnerschaft von Isis mit Biogen, der Entdeckung, Entwicklung, Wirkungsweise, des therapeutischen und kommerziellen Potenzials und der Sicherheit von ISIS-SMNRx und der Entdeckung, Entwicklung und des therapeutischen Potenzials eines Antisense-Medikaments zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie. Alle Aussagen, die Isis‘ Ziele, Erwartungen, finanziellen oder sonstigen Prognosen, Absichten oder Ansichten beschreiben, sind zukunftsgerichtete Aussagen und dürfen nicht als absolute Fakten betrachtet werden. Solche Aussagen sind bestimmten Risiken und Unsicherheiten unterworfen, insbesondere jenen im Zusammenhang mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten, die zur Anwendung als Arzneimittel am Menschen sicher und wirksam sind, sowie im Zusammenhang mit dem Bemühen, ein Geschäft mit solchen Arzneimitteln aufzubauen.

Isis' zukunftsgerichtete Aussagen umfassen auch Annahmen, die, falls sie nicht Wirklichkeit werden oder sich als falsch erweisen, dazu führen könnten, dass die damit verbundenen Ergebnisse wesentlich von jenen abweichen, die mit solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert wurden. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Isis spiegeln zwar das gute Urteilsvermögen seiner Geschäftsführung wider, doch basieren sie nur auf Fakten und Faktoren, die Isis gegenwärtig bekannt sind. Infolge dessen wird darauf hingewiesen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen nicht als Grundlage für jegliche Entscheidungen verwendet werden sollten. Diese und andere Risiken in Bezug auf Isis' Programme werden im Einzelnen im Geschäftsbericht von Isis auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr mit Ende 31. Dezember 2014 und im aktuellen Quartalsbericht auf Formular 10-Q, die der SEC vorliegen, beschrieben. Kopien dieser und anderer Dokumente sind auf Anfrage beim Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung beziehen sich die Begriffe „Isis“, „Unternehmen“, „wir“, „unser(e)“ und „uns“ auf Isis Pharmaceuticals und seine Tochterunternehmen, sofern der Kontext nichts anderes verlangt.

Isis Pharmaceuticals® ist eine eingetragene Marke von Isis Pharmaceuticals, Inc.
Akcea Therapeutics™ ist eine Marke von Isis Pharmaceuticals, Inc.
KYNAMRO® ist eine eingetragene Marke der Genzyme Corporation.

[i] Rudnik-Schöneborn S, Berg C, Zerres K, et al. Genotype-phenotype studies in infantile spinal muscular atrophy (SMA) type 1 in Germany: implications for clinical trials and genetic counseling. Clin Genet. 2009;76(2):168-78.
[ii] Finkel RS et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7.
Logo - http://photos.prnewswire.com/prnh/20130807/LA60006LOGO

Die Originalversion finden Sie auf PR Newswire unter http://www.prnewswire.com/news-releases/isis-pharmaceuticals-initiates-shine-study-to-provide-isis-smn-rx-for-patients-with-sma-who-have-completed-the-phase-3-endear-and-cherish-studies-300160957.html

QUELLE Isis Pharmaceuticals, Inc.
Ansprechpartner bei Isis Pharmaceuticals: D. Wade Walke, Ph.D., Vice President, Corporate Communications and Investor Relations, 760-603-2741; Amy Williford, Ph.D., Associate Director, Corporate Communications, 760-603-2772

Hinweis: ISIS-Pharma hat die deutsche Übersetzung nicht geprüft. Wir übernehmen keine Gewähr für eventuelle Übersetzungsfehler.