Induzierte pluripotente Stammzellen von Patienten mit spinaler Muskelatrophie
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- Kategorie: Stammzellforschung
Arbeitsgruppen des Waisman-Center und des Zentrums für Stammzellen und Regenerative Medizin der University of Wisconsin-Madison, U.S.A., haben am 21.Dezember 2008 ihr Studienergebnis bezüglich des eventuellen Nutzens von induzierten pluripotenten Stammzellen bei PubMed veröffentlicht. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.
Ebert A. D., Yu J., Rose F. F. Jr., Mattis V. B., Lorson C. L., Thomson J. A., Svendsen C. N.
[1] Waisman-Center und [2] Zentrum für Stammzellen und Regenerative Medizin, University of Wisconsin-Madison, 1500 Highland Avenue, Madison, Wisconsin 53705, U.S.A.
Spinale Muskelatrophie ist eine der am häufigsten vererbten Formen neurologischer Krankheiten, die zu Kindersterblichkeit führen. Bei den Patienten findet ein selektiver Verlust der unteren Motoneuronen statt, was Muskelschwäche, Lähmung und oft auch den Tod zur Folge hat. Obwohl Fibroblasten von Patienten zur Erforschung der spinalen Muskelatrophie ausgiebig genutzt wurden, haben die Motoneuronen eine spezifische Anatomie und Physiologie, die ihrer Anfälligkeit für das Fortschreiten der Krankheit zu Grunde liegen könnten.
Hier berichten wir über die Erzeugung induzierter pluripotenter Stammzellen aus Proben von Hautfibroblasten eines Kindes mit spinaler Muskelatrophie. Diese Zellen breiteten sich in der Kultur stark aus, behielten den Genotypus der Krankheit bei und generierten Motoneuronen, die selektive Defizite aufwiesen im Vergleich zu solchen von der nicht betroffenen Mutter des Kindes.
Dies ist die erste Studie, die zeigt, dass menschliche induzierte pluripotente Stammzellen genutzt werden können, um die spezifische Symptomatik, wie sie bei einer genetisch vererbten Krankheit auftritt, zu zeigen. Von daher stellt sie ein viel versprechendes Mittel dar, um die Mechanismen der Krankheit zu erforschen, neue medizinische Präparate zu selektieren und neue Therapieformen zu entwickeln.
Quelle: NCBI, PubMed, PMID: 19098894
Link zum Originalartikel:
Induced pluripotent stem cells from a spinal muscular atrophy patient.
