FSMA fördert Stammzellenprogramm
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- Kategorie: Stammzellforschung
Families of Spinal Muscular Atrophy, U.S.A., fördern ein Stammzellenprogramm, um Motoneuronen ersetzen zu können. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.
Families of Spinal Muscular Atrophy fördern Stammzellen-Motoneuronenersatzprogramm, 30. Dezember 2008
Die FSMA haben beträchtliche Mittel in alternative Ansätze investiert, die vielversprechend sind, die spinale Muskelatrophie zu heilen, anstatt nur die Symptome zu behandeln. Namentlich haben wir $1,5 Millionen investiert, um eine Motoneuronenersatztherapie für die SMA zu entwickeln und durch unsere Investition haben wir einen erheblichen Fortschritt gemacht.
Unsere anfängliche Investition in die Stammzellenforschung im Jahr 2000 finanzierte Wirksamkeitsstudien unter Verwendung von Motoneuronen aus Stammzellen von Mäusen. Die Ergebnisse zeigen, dass diese Therapie für Nagetiere mit Motoneuronenerkrankungen von Nutzen sein kann: Eine höchst bedeutsame Erkenntnis! Im Jahr 2005 führte eine zusätzliche Bereitstellung von Geldmitteln durch die FSMA zum ersten hochreinen therapeutischen Bestand an menschlichen Motoneuronen für die Zellersatztherapie für die SMA. Dieses Programm macht nun Fortschritte auf dem Weg zur IND (Investigational New Drug = Zulassung von Arzneimitteln im Forschungsstadium in den U.S.A.) in Zusammenarbeit mit der Biotechnologiefirma California Stem Cell, Inc. (CSC) und führenden Forschungszentren der Universität von California-Irvine und der Johns-Hopkins-Universität. Diese Motoneuronen haben kürzlich eine Reihe von entscheidenden Sicherheitsstudien mit Tieren abgeschlossen, bevor man mit menschlichen Studien zur SMA fortschreitet.
Das Ersetzen von Motoneuronen steht an der vordersten Spitze der derzeitigen wissenschaftlichen Kenntnisse und birgt als solcher ein sehr großes Wagnis. Dieser Ansatz bietet jedoch die Möglichkeit, verloren gegangene Motoneuronen zu ersetzen und ist für die Patienten und Familien unserer Gemeinschaft äußerst vielversprechend.
„Die FSMA lieferten die erste finanzielle Unterstützung für mein Forschungsprogramm, welches die Entwicklung von hochreinen menschlichen Motoneuronenbeständen aus Stammzellen sowie ihre Anwendung an Tiermodellen mit SMA untersucht. Diese Arbeit ist zu einem mehrstufigen Programm angewachsen, das mittlerweile verschiedene Finanzierungsträger, einen Mitarbeiter aus der Industrie, einen klinischen Mitarbeiter und Verbindungen zur FDA umfasst. Ich werde die FSMA immer als meinen Partner bei dieser bahnbrechenden Technologie betrachten, und diese in Richtung der Anwendung am Menschen weiter vorantreiben“, so Hans S. Keirstead, Ph.D., Privatdozent für Anatomie und Neurobiologie, Co-Direktor des Sue und Bill Gross Stem Cell Research Center, Universität von Kalifornien in Irvine.
Es wurden vorklinische Wirksamkeitsstudien abgeschlossen, die die korrekte Lokalisierung von CSC-Motoneuronen im ventralen Rückenmark, das Zellwachstum vom Rückenmark in Richtung der Extremitäten, die Synapsenbildung mit dem Muskel als Ziel und funktionale Reinnervation nachwiesen, was zur Wiederherstellung der Extremitätenfunktion bei Tiermodellen mit Motoneuronenverlust führt.
Ergebnisse der Sicherheitsstudie für die klinische Anwendung bei SMA Typ I:
Die ausschlaggebende Sicherheitsstudie, die zur Unterstützung eines Antrages erforderlich war, um mit FDA-genehmigten klinischen Studien zu beginnen, wurde kürzlich fertig gestellt. Obwohl die abschließende Datenanalyse noch im Gange ist, ergaben sich aus dieser Studie keine negativen Ergebnisse, was zu dem Schluss führt, dass Motoneuronenersatz eine gefahrlose Strategie zur Behandlung von solchen Erkrankungen wie SMA wird, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet sind.
Zweck dieser Studie war festzustellen, welcher Umfang eines Motoneuronen-Progenitorzellbestands nach einer Transplantation in das Rückenmark Tumore bildet, und zu bestimmen, ob die Transplantation von Motoneuronen eine Allodynie - also eine erhöhte Schmerzempfindlichkeit - hervorrufen würde, sowie Biodistribution und potentielle Toxizität von Motoneuronen zu beurteilen, die in das Rückenmark transplantiert wurden.
Die Ergebnisse zeigten folgendes:
- Es trat keine Sterblichkeit auf, die auf die Behandlung mit Motoneuronen-Progenitoren zurückzuführen war.
- Es traten keine Tumore auf, die auf die transplantierten Motoneuronen zurückzuführen waren.
- Es traten keine statistisch bedeutsamen Unterschiede zwischen dem Zellpuffer (Kontrolle) und den Behandlungsgruppen bei der klinischen
Bewertung der Allodynie (Schmerz) auf.
- Es gab keine toxikologischen Profilunterschiede zwischen Kontroll- und Behandlungsgruppen.
- Es waren keine schwerwiegenden oder histologischen Befunde auf die Transplantation der CSC-Motoneuronen zurückzuführen.
Vorbereitungen für die Genehmigung der klinischen Studien:
„California Stem Cell (CSC) hat Methoden für die Herstellung von menschlichen Motoneuronen klinischen Grades entwickelt. Die CSC beabsichtigt, die Genehmigung erlangen, um dann FDA-genehmigte klinische Studien unter Verwendung dieser Zellen für die Entwicklung einer Zellersatztherapie für SMA Typ I beginnen zu können. Die CSC bereitet sich jetzt auf ein abschließendes FDA Prä-IND-Meeting vor, welches im ersten Quartal 2009 stattfinden und uns auf dem Kurs für eine formale Anwendung im zweiten Quartal 2009 halten soll, um mit einer klinischen Phase-I/IIA-Studie für SMA Typ I beginnen zu können”, so Chris N. Airriess, Ph.D., Betriebsdirektor, California Stem Cell, Inc..
Andere Vorbereitungen, die derzeit im Gange sind, beinhalten folgendes: Es wurde ein externer Koordinator für klinische Studien verpflichtet und es wurden Fokusgruppen der medizinischen Gemeinschaft zur Entwicklung klinischer Strategien für SMA-Studien abgehalten. Darüber hinaus wurden CSC-Herstellungseinrichtungen und -abläufe geprüft hinsichtlich der Erfüllung der Richtlinien für die klinische Herstellung.
Quelle: Families of SMA, USA - Hier ist der link zu dem Original-Artikel.
