Deutsche Muskelstiftung

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Grundlagenforschung

Translationales Überlesen (readthrough) durch Geneticin (G418)

Eine Arbeitsgruppe des pädiatrischen Instituts der Feinberg School of Medicine, Northwestern Universität, Chicago, U.S.A., hat am 15.Januar 2009 bei PubMed ein neues Forschungsergebnis bezüglich SMA veröffentlicht. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.  

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Intravaskulärer AAV9 zielt bevorzugt auf neonatale Neuronen und reife Astrozyten

Foust K. D., Nurre E., Montgomery C. L., Hernandez A., Chan C. M., Kaspar B. K. - 21.12.2008

Zentrum für Gentherapie, Forschungsinstitut am Nationwide Children's Hospital, 700 Children's Drive, Columbus, Ohio 43205, U.S.A.

Bisher wurde die Zuleitung von Genen zu Gehirn und Rückenmark über die Blut-Hirn-Schranke (Blood-Brain Barrier, BBB) hinweg noch nicht erreicht. Hier zeigen wir, dass der intravenös injizierte adeno-assoziierte Virus (AAV) 9 die BBB umgeht und Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) wirksam anzielt.

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Follistatin mildert Krankheitsschwere bei einem Mausmodell mit SMA

Eine Arbeitsgruppe des Instituts für Molekulare Mikrobiologie und Immunologie, University of Missouri, Columbia, Missouri, U.S.A., hat am 12.Dezember 2008 ihr Studienergebnis bezüglich der Zufuhr von rekombinantem Follistatin bei einem Mausmodell mit spinaler Muskelatrophie bei PubMed veröffentlicht. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.  

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